Nieuwsbank

Schrijft, screent en verspreidt persberichten voor journalistiek, search en social media. Hét startpunt om uw nieuws wereldkundig te maken. Ook voor follow-ups, pitches en korte videoproducties.

Raptor Pharmaceutical Announces Publication of Phase 3 Results

Datum nieuwsfeit: 03-05-2012
Bron: GlobeNewswire
Zoek soortgelijke berichten
Meer uit deze bron
Voor een Nederlandse vertaling van dit bericht zie:
www.nieuwsbank.nl/inp/2012/05/04/J019.htm

Raptor Pharmaceutical Announces Publication of Phase 3 Results in the Clinical Journal of the American Society of Nephrology

 
Provides an Update on the Nephropathic Cystinosis Program 
 
NOVATO, Calif., 2012-05-03 19:15 CEST (GLOBE NEWSWIRE) -- 
Raptor Pharmaceutical Corp. ("Raptor" or the "Company") (Nasdaq:RPTP), 
announced the online publication of an article titled, "A Randomized Controlled 
Crossover Trial with a Delayed Release Cysteamine Bitartrate in Nephropathic 
Cystinosis: Effectiveness on WBC Cystine Levels and Comparison of Safety" in 
the Clinical Journal of the American Society of Nephrology ("CJASN"). The CJASN 
is one of the most respected peer reviewed scientific journals among kidney 
related publications.  
 
The article describes findings from Raptor's open-label, randomized, 
controlled, crossover Phase 3 clinical trial, referred to as RP103-03, the 
top-line results of which were reported by Raptor in July 2011, and presented 
by the clinical investigators as a late breaking poster at the American Society 
of Nephrology ("ASN") – Kidney Week 2011 in Philadelphia last November.  The 
Phase 3 clinical trial enrolled 43 patients and was powered to show that 
Raptor's delayed-release formulation of cysteamine bitartrate, referred to as 
RP103, taken every 12 hours, was non-inferior to the currently-available 
immediate release cysteamine bitartrate treatment, Cystagon®, taken every 6 
hours, for maintenance of white blood cell ("WBC") cystine levels in patients 
who were already well controlled on Cystagon®. The clinical trial also showed 
that RP103 met its primary endpoint at a lower total daily dose than Cystagon®.  
 
Craig B. Langman, M.D., Head of Kidney Diseases, and the Isaac A. Abt, M.D., 
Professor of Kidney Diseases and Tenured Professor of Pediatrics, Northwestern 
University Feinberg School of Medicine, and lead author of the publication, 
said, "RP103 met the primary endpoint compared to Cystagon® at a less frequent 
dosing schedule, as well as a reduced total daily dose. As to tolerability, 
none of the severe adverse events reported in the study were considered 
unexpected, given the symptoms associated with the disease itself. The nature 
of the adverse events reported during the study was similar between the 
Cystagon® and the RP103 treatment periods."  
 
Patrice P. Rioux, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer of Raptor, said, "Two 
patients experienced 24% of the total gastrointestinal ("GI") adverse events 
("AEs") recorded in the study, which accounted for 60% of the drug-related GI 
AEs while on RP103. However, I'm pleased to note that following an initial 
period of GI upset upon starting RP103, both of these patients have continued 
to use RP103 in our extension study and have remained on RP103 for almost one 
year. All but one patient out of all the patients who used proton pump 
inhibitors ("PPIs") while on the Cystagon® arm, did not use PPIs on a regular 
basis while on RP103. This may account for the higher total number of GI AEs 
reported under RP103 vs. Cystagon®."  
 
The RP103 voluntary extension study, referred to as RP103-04, is ongoing with 
38 enrolled patients of the original 41 patients who completed the Phase 3 
clinical trial. Thirty-two of the Phase 3 patients have been on RP103 for at 
least 12 months with some patients now approaching 18 months on RP103. In 
addition, enrollment in the extension study has been expanded to include 13 
children under 6 years old, and 5 patients with a functioning kidney 
transplant. The children are receiving their RP103 by sprinkling the capsule 
contents onto applesauce or administered through a gastric tube. Raptor plans 
to present data from the extension trial later this year.  
 
In March, 2012, the European Medicines Agency ("EMA") validated Raptor's 
Marketing Authorization Application for RP103 for the potential treatment of 
nephropathic cystinosis. The MAA is now being reviewed by the EMA. Also in 
March, Raptor submitted a New Drug Application ("NDA") to the U.S. Food and 
Drug Administration ("FDA") seeking approval to market RP103 for the potential 
treatment of nephropathic cystinosis. Raptor requested a Priority Review of the 
NDA which, if granted by FDA, could lead to a decision for marketing approval 
for RP103 for the potential treatment of cystinosis in the U.S., in the fourth 
quarter of 2012.  
 
About Nephropathic Cystinosis 
 
Nephropathic cystinosis, an orphan disease, is estimated to effect a population 
of 2,000 patients worldwide, including 500 patients in the U.S. and 800 
patients in Europe. Cystinosis patients have inherited a defective cystine 
transporter gene that results in body-wide cellular toxicity resulting from the 
abnormal buildup of the amino acid cystine in the lysosomes. Cystinosis is 
usually diagnosed in the first years of life and requires lifelong therapy. 
Cystine crystals accumulate in various tissues and organs, including the 
kidneys, brain, liver, thyroid, pancreas, muscles and eyes. Left untreated, the 
disease is fatal by the end of the first decade of life. RP103 reduces cellular 
toxicity by continuously removing cystine from the lysosome.  
 
About Cysteamine and RP103 
 
RP103 is Raptor's proprietary, delayed and extended release, oral medication 
designed to potentially treat the underlying metabolic cause of cystinosis. 
RP103 is an enteric coated, microbead formulation of cysteamine bitartrate that 
has been formulated to be sprinkled onto food for administration to patients 
too young to take oral capsules. As demonstrated in the Phase 3 clinical trial 
detailed in the publication in CJASN, the every 6 hour cysteamine dosing 
treatment may be reduced substantially to twice daily on RP103.  
 
In December 2007, Raptor obtained an exclusive, worldwide license from the 
University of California, San Diego for the development of RP103 for 
nephropathic cystinosis and for cysteamine for other potential indications 
including Huntington's Disease, currently in a Phase 2/3 clinical trial in 
France, and non-alcoholic steatohepatitis ("NASH") currently in a Phase 2b 
clinical trial in the US. Raptor has been granted orphan product designation 
for RP103 for the potential treatment of nephropathic cystinosis by the EMA and 
FDA.  
 
About Raptor Pharmaceutical Corp. 
 
Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq:RPTP) ("Raptor") seeks to research, 
produce, and deliver medicines that improve life for patients with severe, rare 
disorders. Raptor currently has product candidates in clinical development 
designed to potentially treat nephropathic cystinosis, Non-alcoholic 
Steatohepatitis ("NASH"), Huntington's Disease ("HD"), aldehyde dehydrogenase 
deficiency ("ALDH2"), and thrombotic disorder.  
 
Raptor's preclinical programs are based upon bioengineered novel drug 
candidates and drug-targeting platforms derived from the human 
receptor-associated protein and related proteins that are designed to target 
cancer and infectious diseases.  
 
For additional information, please visit www.raptorpharma.com. 
 
The Raptor Pharmaceutical Corp. logo is available at 
www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180  
 
                           FORWARD LOOKING STATEMENTS 
 
This document contains forward-looking statements as that term is defined in 
the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. These statements relate 
to future events or our future results of operation or future financial 
performance, including, but not limited to the following statements: that 
Raptor will complete its extension trial or present data from its extension 
trial later this year; that the every 6 hour cysteamine dosing treatment will 
be reduced to twice daily on RP103; that FDA could render a decision regarding 
marketing approval of RP103 for the potential treatment of cystinosis in the 
U.S., in the fourth quarter of 2012; and that Raptor will be able to 
successfully develop RP103 or any of its other product candidates. These 
statements are only predictions and involve known and unknown risks, 
uncertainties and other factors, which may cause the Company's actual results 
to be materially different from these forward-looking statements. Factors which 
may significantly change or prevent the Company's forward looking statements 
from fruition include: that Raptor may be unsuccessful in developing any 
products or acquiring products; that Raptor's technology may not be validated 
as it progresses further and its methods may not be accepted by the scientific 
community; that Raptor is unable to retain or attract key employees whose 
knowledge is essential to the development of its products; that unforeseen 
scientific difficulties develop with the Company's process; that Raptor's 
patents are not sufficient to protect essential aspects of its technology; that 
competitors may invent better technology; that Raptor's products may not work 
as well as hoped or worse, that the Company's products may harm recipients; and 
that Raptor may not be able to raise sufficient funds for development or 
working capital. As well, Raptor's products may never develop into useful 
products and even if they do, they may not be approved for sale to the public. 
Raptor cautions readers not to place undue reliance on any such forward-looking 
statements, which speak only as of the date they were made. Certain of these 
risks, uncertainties, and other factors are described in greater detail in the 
Company's filings from time to time with the Securities and Exchange Commission 
(the "SEC"), which Raptor strongly urges you to read and consider, including: 
Raptor's annual report on Form 10-K, as amended by Form10-K/A, filed with the 
SEC on November 11, 2011 and December 19, 2011, respectively; and Raptor's 
quarterly report on Form 10-Q filed with the SEC on April 9, 2012; all of which 
are available free of charge on the SEC's web site at www.sec.gov. 
Subsequent written and oral forward-looking statements attributable to Raptor 
or to persons acting on its behalf are expressly qualified in their entirety by 
the cautionary statements set forth in Raptor's reports filed with the SEC. 
Raptor expressly disclaims any intent or obligation to update any 
forward-looking statements.  
 
 
         CONTACT: Trout Group (investors) 
         Lauren Glaser 
         (646) 378-2972 
         (lglaser@troutgroup.com) 
          
         EVC Group (media) 
         Janine McCargo 
         (646) 688-0425 
         (jmccargo@evcgroup.com) 
Ticker_symbol :
ISIN US75382F1066

reageer via disqus

Nieuwsbank op Twitter

Gratis persberichten ontvangen?

Registreer nu

Profiteer van het gratis Nieuwsbank persberichtenfilter

actuele persberichten

Onlineskateshop.nl lanceert vernieuwde website
Sinds kort is de website van de onlineskateshop.nl volledig vernieuwd. De specialist in skate- en boardsporten heeft het assortiment ondergebracht...

De loodgieter Utrecht toont het belang van erkende installateurs aan
Ieder jaar gebeuren verschillende ongelukken met cv ketels die achteraf gezien voorkomen hadden kunnen worden wanneer de installatie van deze...

Congres ‘Consequenties van 15 jaar 9/11’ in Jaarbeurs Utrecht
Dit jaar is het vijftien jaar geleden dat de aanslagen op het WTC in New York plaatsvonden. De officiële uitleg...

Medewerkers schenken borstbeeld eigenaar Vacansoleil
Medewerkers van Vacansoleil hebben flink uitgepakt voor de 60e verjaardag van eigenaar Wim Backers. Na vele ideeën besloten ze een...

De slotenmaker Purmerend: Gebruik sloten met kerntrekbeveiliging
De afgelopen jaren is steeds een grote stijging zichtbaar in het aantal inbraken waarbij de methode cilindertrekken wordt gebruikt. Om...

Het Spoorwegmuseum verandert tijdens kerst in Winter Station
Het Spoorwegmuseum wordt in de kerstvakantie betoverend mooi. Tijdens Winter Station van 24 december 2016 t/m 8 januari 2017 brengen...

Haagse coffeeshops willen wietteelt legaliseren
Haagse coffeeshops willen wietteelt legaliseren Haagse coffeeshops willen wietteelt legaliseren Den Haag, 29 augustus 2016 - De Vereniging Haagse Cannabis...

Meer reisverzekeringen vanwege terreurdreiging
De wereld is onrustig. Uit onderzoek blijkt dat Aziatische reizigers daarom kiezen voor een betere reisverzekering. Hoe zit dat met...

Nederlands Kampioenschap Maaien met de Zeis
Op 10 september tijdens Beleef Landleven, in het Openlucht Museum te Arnhem, gaan 15 teams van de provinciale organisaties Landschapsbeheer...

SP: "TTIP-onderhandelingen nu stoppen"
TTIP-onderhandelingen nu stoppen SP-Europarlementarier Anne-Marie Mineur roept Eurocommissaris Malmstroem op om de onderhandelingen over TTIP per direct te staken. SP-kamerlid...

70e jubileumeditie Airborne Wandeltocht 2016
Op zaterdag 3 september wordt in Oosterbeek alweer de 70e jubileumeditie van de Airborne Wandeltocht gehouden. Deze grootste eendaagse wandeltocht...

Welcome to the Smiling Coast in première op World Cinema Amsterdam
De Nederlandse documentaire Welcome to the Smiling Coast: Living in the Gambia Ghetto beleeft op zaterdag 27 augustus zijn Nederlandse...

Open Dag Havingness in Beetsterzwaag
In het mooie statige Huize Lyndenstein in Beetsterzwaag geeft Havingness op zaterdagochtend 27 augustus een Open Dag. Bezoekers zijn dan...

Enversed opent Europa's grootste Virtual Reality Center in Eindhoven
Europa´s grootste Virtual Reality Experience Center opent over 2 maanden haar deuren in Eindhoven. Tijdens de Dutch Design Week (22...

Moeder schrijft boek over haar zoon die in Afghanistan sneuvelde
Tijdens een drukbezochte boekpresentatie in Oosterbeek overhandigde Gien Janzen afgelopen woensdag het eerste exemplaar van haar boek 'Verzonken licht' aan...

Superfoodshuis lanceert de gratis 30 dagen groene smoothie challenge
Wist je dat slechts 5-10% van de mensen in Nederland voldoende fruit en groente eet volgens de richtlijnen van de...

Spoffin 2016: toegankelijk toptheater
Professionele theatermakers uit 17 overwegend Europese landen komen van 25 tot en met 28 augustus naar Spoffin, het internationale festival...

Spoffin PRO: internationale ontmoetingen en onverwachte voorstellingen
Spoffin ontvangt dit jaar ruim veertig professionals op het gebied van buitentheater uit binnen- en buitenland. Op het programma van...

Spannende misdaadroman 'Dooie dagen' verschijnt bij Mosae Libro
'Dooie dagen', spannende misdaadroman van Pim Hermans (1951) verschijnt 2 september 2016. Het verhaal speelt zich af in het Betondorp...

VS populairste studiebestemming Nederlandse student
Met het nieuwe collegejaar vlak voor de deur, vertrekt een deel van de Nederlandse studenten naar een buitenlandse bestemming om...

Chris Huinder en zijn Keisnijding op zondag 11-9-2016 in Museum Slager
De Bossche schrijver Chris Huinder leest tijdens de Open Monumentendag op zondag 11 september 2016 uit zijn verhalenbundel Stenen in...

Nederlanders kiezen sim-only boven prepaid
Nederlanders zien steeds vaker af van prepaid. In plaats daarvan nemen ze een sim-only abonnement. Goedkoopstesimonly.net zocht uit waarom deze...

Uitbreiding Tebodin in België met nieuwe directeur
Het aantal projecten dat de engineers en consultants van Tebodin uitvoeren voor Belgische klanten is de laatste jaren sterk toegenomen....

OV-chipkaart nog geen perfect vervoersbewijs
OV-chipkaart nog geen perfect vervoersbewijs P E R S B E R I C H T Amersfoort, 23 augustus 2016...

Leerboek Revit 2017, Bouw Informatie Modelleren
Uit handen van de bekende Nederlandse auteur Ir. Ronald Boeklagen heeft TEC/CADCollege haar nieuwste jaargang uitgegeven van de serie ‘Revit...

Interesse in Pokémon Go neemt snel af
Tenzij je de laatste maand onder een steen hebt geleefd dan heb je ongetwijfeld gehoord over de nieuwe smartphone app...

Al-Falih gaat naar internationale topbijeenkomst van energieleiders
Al-Falih gaat naar internationale topbijeenkomst van energieleiders ISTANBUL-(BUSINESS WIRE)- Saudisch minister van energie, industrie en minerale grondstoffen Khalid Al-Falih en...

Leidse studenten starten crowdfundingsactie “Een tuintje op Mars”
Crowdfundingsactie “Een tuintje op Mars” vandaag van start 22 augustus 2016 Crowdfundingsactie “Een tuintje op Mars” vandaag van start Vandaag...

Kwart Nederlanders maakt nooit back-up van smartphone
Bijna een kwart van de Nederlanders (23,6%) maakt nooit een back-up van de smartphone. Dit blijkt uit onderzoek door Multiscope...

Figlo en Informeert starten samenwerking
Figlo en Informeert starten samenwerking CAPELLE AAN DEN IJSSEL, Nederland-(BUSINESS WIRE)- Figlo en Informeert zijn een samenwerking aangegaan vanuit de...

Minister hoeft van rechter niet op te treden tegen import tijgermug
Minister Schippers van Volksgezondheid hoeft niet handhavend op te treden tegen bedrijven die banden en plantjes importeren die met tijgermuggen...

Uitloop werkzaamheden spoorbrug A1 Muiderbrug
Uitloop werkzaamheden spoorbrug A1 Muiderbrug Nieuwsbericht - \Laatste update: 21 augustus 2016 15:39 uur - De werkzaamheden aan de spoorbrug...

Help de Huismus, en doe mee met Zet de Huismus op de Kaart
Huismus Bescherming Nederland helpt mensen met de leefomgeving, de habitat, voor huismussen. Hebt u huismussen in uw directe omgeving, dan...

Central Park, by Ron Blaauw zet BMW op de menukaart
Central Park, by Ron Blaauw in Voorburg heeft een unieke samenwerking met BMW Den Haag en is nu ook “BMW...

Roken in het openbaar steeds minder sociaal geaccepteerd
Roken in het openbaar steeds minder sociaal geaccepteerd 18 augustus 2016 Roken in het openbaar steeds minder sociaal geaccepteerd Nederlanders...

Meeste singles blijven geen vrienden met ex
Vrienden blijven met je ex, kan dat? Voor ruim de helft van de singles geldt van niet. Zij zijn niet...

Delticom AG: webshop Motorolie-centrale.nl gelanceerd
Delticom AG: Motorolie-centrale.nl - Nieuwe webshop voor motorolie HANNOVER, Duitsland-(BUSINESS WIRE)- Delticom AG, de toonaangevende webwinkel voor banden en auto-onderdelen,...

Nu al recordaantal selfie-doden in 2016
Er valt niet te ontkennen dat selfies steeds populairder worden. Deze toenemende populariteit is echter niet zonder gevaren - elk...

Kroll Ontrack breidt documentreviewdiensten uit in Duitsland
Kroll Ontrack breidt zijn documentreviewdiensten in Europa uit met een nieuw documentreviewcentrum in Duitsland LONDEN-(BUSINESS WIRE)- Kroll Ontrack, de toonaangevende...

Filipijnen waarderen hun kiesstelsel
Filipijnen waarderen hun kiesstelsel MANILA, Filipijnen-(BUSINESS WIRE)-- Cijfers van peilingen vrijgegeven door Pulse Asia, een organisatie die opiniepeilingen doet in...

Premie autoverzekering omhoog door noodweer
Afgelopen juni werd ons land geteisterd door noodweer en dat heeft ervoor gezorgd dat verzekeraar Achmea de premie voor onder...

Nieuw in Nederland: MagMod systeem voor de reportagefotograaf
MagMod staat voor Magnet Mod en is een uniek modulair systeem voor uw reportageflitser. Geen gedoe met klittenband meer, maar...

Meer vakantiegangers naar Iran
De afgelopen maanden is de sociaalpolitieke situatie in Iran verbeterd. Waar tot voor kort Iran niet bepaald als toeristische bestemming...

Primeur: digitaal archief Stadsregio Rotterdam in e-Depot
Stadsregio Rotterdam heeft als eerste organisatie in Nederland haar elektronische duurzaam te bewaren archiefbescheiden volledig elektronisch overgebracht naar het e-Depot...

Goedkoopstesimonly.net: Simpel met 3 EUR goedkoopste sim only 2016
Goedkoopstesimonly.net onderzocht de prijzen van de verschillende sim only abonnementen. Hieruit blijkt Simpel met een bedrag van 3,- EUR per...

Hypotheekrente.com lanceert onafhankelijk hypotheekrente overzicht
Het Nederlandse bedrijf Hypotheekrente.com is deze week van start gegaan. Vanaf vandaag is het mogelijk om op de website Hypotheekrente.com...

Eén op de drie Nederlanders kijkt naar vlogs
Vlogs zijn populair in Nederland. Eén op de drie Nederlanders ouder dan 18 kijkt minimaal één keer per maand een...

Vrouwen doen de was voor de Nederlandse man
Hoe staat het met de hygiëne in Nederlandse huishoudens? Dat zocht SmartStudentDeals.nl, in samenwerking met NovioResearch, uit door een onderzoek...

Nederlanders nog steeds vaak dubbel verzekerd
Nederlanders blijken nog altijd onnodig dubbel verzekerd te zijn meldt Reisverzekering.net. Verschillende verzekeringen dekken dan hetzelfde risico. Vaak worden oude...

Truck Hunk en Truck Chick 2016 bekend
Ze zijn bekend, de Truck Hunk en Truck Chick van 2016! Anton de Wit mag zich de Truck Hunk van...