Nieuwsbank

Schrijft, screent en verspreidt persberichten voor journalistiek, search en social media. Hét startpunt om uw nieuws wereldkundig te maken. Ook voor follow-ups, pitches en korte videoproducties.

Behandeling voor mensen met zeldzame, geduchte ziekte

Datum nieuwsfeit: 21-08-2001
Vindplaats van dit bericht
Bron: Razende Robot Reporter
Zoek soortgelijke berichten

GCI HOLLAND PR

Behandeling voor mensen met zeldzame, geduchte ziekte

PERSINFORMATIE

Behandeling voor mensen met zeldzame, geduchte ziekte

(Stockholm, augustus 2001) TKT Europe-5S AB kondigde vandaag aan dat Replagal(tm) (agalsidase alfa) in de EU een markttoelating heeft gekregen voor enzymsubstitutietherapie voor langdurig gebruik bij patiënten met de ziekte van Fabry. Replagal is het eerste product met de status van geneesmiddel voor zeldzame ziekten (orphan drugs) in Europa.

De ziekte van Fabry is een zeldzame genetische aandoening die lijdt tot vroegtijdige sterfte van mannen met de ziekte (gemiddeld 40 jaar). Zij sterven aan complicaties aan de nieren, het hart of het cerebrovasculaire stelsel.Vroeg in hun kindertijd hebben patiënten te maken met hevige slopende pijnen en ontwikkelen karakteristieke huidletsels (angiokeratomas). Later in het leven ontwikkelen patiënten nierziekten, vaak resulterend in nierfalen, hartziekten en beroertes. Vrouwen hebben over het algemeen een minder hevig klinisch verloop en prognose. Echter, vrouwen kunnen even heftige symptomen ervaren als mannen die aan de ziekte lijden.

De ziekte wordt veroorzaakt door een deficiëntie van het alpha-galactosidase A enzym, hetgeen resulteert in de stapeling van een bepaalde vetsubstantie, globotriaosylceramide (Gb3), in kwetsbare organen en cellen, in het bijzonder het nier-, hart-, zenuw-, en bloedvatenstelsel.

'Patiënten die lijden aan de ziekte van Fabry hebben lang gewacht op een therapie die werkt en ik ben er zeker van dat Replagal een klinisch effectieve behandeling biedt,' aldus Professor Michael Beck van het University Hospital in Mainz, Duitsland. Beck is in Europa één van de meest vooraanstaande experts op het gebied van de ziekte van Fabry. 'Het gebruiksgemak van dit product, tezamen met de werkzaamheid en het veiligheidsprofiel, maken van Replagal een belangrijke stap voorwaarts in de behandeling van de ziekte van Fabry.'

Replagal (agalsidase alfa) is een alpha-galactosidase A enzymsubstitutietherapie voor lange termijn behandeling van de ziekte van Fabry. De behandeling is goedgekeurd op basis van data uit twee klinische trials gedurende 6 maanden en de resultaten van behandeling gedurende 18 maanden. Beide studies, waarvan de data recentelijk zijn gepubliceerd (JAMA 2001; 285: 2743-9), tonen aan dat behandeling met Replagal significant de hevige pijn die met de ziekte gepaard gaat reduceert, en dientengevolge leidt tot een stabilisatie van de pijnmedicatie. Tevens worden de nierfunctie verbeterd, de cardiale massa gereduceerd en abnormale glycosphingolipiden waarden die met de ziekte gepaard gaan gecorrigeerd. Replagal is het enige middel dat verbeteringen ten aanzien van de klinische karakteristieken van de ziekte op zulk een breed vlak laat zien. Er traden weinig bijwerkingen op tijdens de behandeling.

Het middel wordt elke twee weken door een korte infusie toegediend en in de meeste gevallen krijgt de patiënt een thuisbehandeling. Dhr. Bo Ahlstrand, Chief Executive Officer van TKT Europe-5S AB: 'De veiligheid, effectiviteit en het gebruiksgemak van Replagal zullen belangrijke factoren vormen in de keuze van patiënten en artsen voor de behandeling van de ziekte van Fabry. We hebben aan de voorbereiding van de goedkeuring van Replagal in Europa gewerkt sinds de formatie van ons bedrijf ruim een jaar geleden. De voordelen van Replagal, in combinatie met ons toegewijd en ervaren team zorgen voor een vertrouwen in het succes van dit baanbrekend product in Europa.'

Over Replagal
Replagal is een menselijk alpha-galactosidase A dat wordt geproduceerd door een permanente menselijke cellijn. Patiënten krijgen elke twee weken 0,2 mg/kg lichaamsgewicht toegediend tijdens een 40 minuten durende intraveneuze infusie. De korte infusietijd en het doorgaans uitblijven van bijwerkingen maken een thuisbehandeling mogelijk.

Over het bedrijf
TKT Europe-5S AB is een farmaceutisch bedrijf dat zich richt op de marketing van medicijnen voor zeldzame ziekten in Europa. Het bedrijf is gevestigd in Stockholm in Zweden en heeft vestigingen in de meeste Europese landen.

TKT Europe-5S AB werkt nauw samen met Transkaryotic Therapies Inc. TKT, gevestigd te Cambridge, Massachusetts in de Verenigde Staten. TKT is een vooraanstaand biofarmaceutisch bedrijf en richt zich op de ontwikkeling en marketing van merkgeneesmiddelen in drie eigen gebieden: Gene Activated(tm) proteïnen, Niche Protein(tm) producten en Gene Therapy.

TKT 's Niche Protein product platform is gebaseerd op eiwitsubstitutie voor de behandeling van zeldzame genetische aandoeningen als de ziekte van Fabry, de ziekte van Hunter en de ziekte van Gaucher. Deze groep aandoeningen worden gekarakteriseerd door de afwezigheid van bepaalde metabolische enzymen. TKT 's gen activatie technologie is een eigen aanpak voor de grootschalige productie van therapeutische proteïnen, hetgeen het klonen van genen en de daaropvolgende insertie in niet-menselijke cellijnen overbodig maakt. De Gene Therapy technologie van het bedrijf, die bekend staat als Transkaryotic Therapy, concentreert zich op de ontwikkeling van producten voor non-virale ex-vivo gen therapie voor langdurige behandeling van toestanden van chronische proteïne deficiëntie.

TKT organiseert een workshop over het thema van enzymsubstitutie van 2 tot en met 4 september in Praag. Deze workshop valt in het kader van de ziekte van Fabry samen met een presentatie van het FOS project (Fabry Outcome Survey). Deze workshop is het vervolg op een eerder internationaal symposium over aandoeningen gerelateerd aan lysosomale stapeling, gehouden in april vorig jaar in Sevilla. 300 specialisten uit 30 landen, waaronder de hoogleraar Christian De Duve en Roscoe Brady alsook enige patiënten, namen deel aan dit symposium.

Noot aan de redactie

Voor meer informatie kunt u contact opnemen met:

Françoise De Craecker, TKT 5S Benelux, Tel : +32-85.25.36.71 Professor Michael Beck, University Hospital in Mainz, Tel: +49-6131-17 2398
Jan Vijver, GCI Holland, Amsterdam, Tel: +31-20-6768666

21 aug 01 10:35

reageer via disqus

Nieuwsbank op Twitter

Gratis persberichten ontvangen?

Registreer nu

Profiteer van het gratis Nieuwsbank persberichtenfilter

advertentie